CRISPR, ¿ Cura para las enfermedades genéticas?

Imagina que existiese una herramienta que dejara editar el genoma y borrar (los genes imperfectos), copiar (genes sanos) y pegarlos de manera directa en el ADN. Las enfermedades genéticas desaparecerían. Ahora, por un minuto, procura concebir la idea de que esa herramienta de edición existe y no es obra de los científicos, sino más bien de la naturaleza. Y que los humanos ya hemos comenzado a emplearla. Se ha recurrido a ella para crear monos con mutaciones muy concretas, eludir que las células humanas sean inficionadas por el SIDA, cancelar un gen para crear perros hipermusculosos o bien alterar el genoma de vegetales comibles, sin incorporar ADN de otra especie.

¿De qué manera marcha CRISPR? Esencialmente se trata de un mecanismo de defensa de una enorme pluralidad de bacterias. Este se descubrió hace unos treinta años cuando los especialistas, al examinar el genoma de diferentes bacterias observaron una secuencia del ADN que se repetía una y otra vez, con secuencias únicas entre cada reiteración. A esta configuración la bautizaron con un nombre poquísimo elegante: Reiteraciones Palindrómicas Breves Agrupadas en Interespaciados Regulares o bien CRISPR por sus iniciales en inglés. Esta es parte del sistema de defensas de las bacterias. La otra son las Cas (Proteínas Asociadas a CRISPR). Toda vez que CRISPR se halla con ADN de un virus, lo guarda en su “biblioteca”, si las enzimas Cas advierten este código, se adhieren a él y rompen su ADN en 2 para impedir que se reproduzca. Si CRISPR es la una parte de copiar, las Cas son las encargadas de recortar y pegar las partes sanas.

Todo semeja muy esperanzador hasta acá, ¿cuál es el inconveniente? Que hace unos meses y por vez primera, un equipo de científicos chinos ya ha empleado, con relativo éxito, esta técnica en embriones humanos (no viables). Esto abre la puerta a sanar enfermedades genéticas muy concretas aun ya antes del nacimiento, mas asimismo espía en un futuro de bebés de diseño. Este trabajo fue rechazado por Science y Nature debido a los problemas éticos que propón, mas fue admitido en Protein & Cell.

Otro de los inconvenientes que advirtieron en el empleo de CRISPR en embriones humanos fueron las mutaciones no intencionadas que ocurrieron, lo que hacen temer en los posibles efectos desfavorables en tanto que eran más que aquellas producidas en estudios con ratones o bien aun en células humanas adultas.

Siendo una técnica bien conocida y que no requiere equipamiento concreto, en tanto que quien “lleva a cabo” la edición, es la biología, va a haber más intentos de otros científicos de editar el genoma de embriones. Y los resultados los vamos a ver prontísimo.